2022年5月20日,，歐洲藥品管理局（EMA）建議授予Xenpozyme(olipudase alfa)在歐盟的上市許可,。該藥物用于治療酸性鞘磷脂缺乏癥（ASMD）成人和兒童患者的非中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）癥狀。

ASMD在歷史上被稱為尼曼-匹克病A型（NPD A）和B型（NPD B）,，是一種遺傳性疾病,。患者脂肪在人體細胞中分解營養(yǎng)物質和其他物質的部分積聚,，這會影響細胞的工作方式并導致細胞死亡,，從而影響組織和器官的正常功能。目前,，歐盟沒有批準的藥物可以改變這種疾病或減緩其進展速度,。患者僅接受姑息性和支持性治療來控制癥狀,。

Xenpozyme是第一種針對ASMD的治療方法,。這種藥物是一種酶替代療法，旨在替代患者缺乏或缺陷的酶,，即酸性鞘磷脂酶（ASM）,，從而減少細胞內的脂肪堆積，緩解疾病的癥狀,。

EMA人類藥物委員會（CHMP）的上市許可建議基于ASMD患者三項臨床試驗的陽性結果,。試驗結果顯示Xenpozyme改善患者的肺功能，并且降低脾臟和肝臟體積,，同時在成人和兒童患者中表現(xiàn)出良好的安全性和耐受性,。

Xenpozyme的不良反應一般為輕度至中度，包括感染,、輸液相關反應或胃腸道不適,。

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