2022年5月20日，歐洲藥品管理局（EMA）建議授予Xenpozyme(olipudase alfa)在歐盟的上市許可。該藥物用于治療酸性鞘磷脂缺乏癥（ASMD）成人和兒童患者的非中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）癥狀。

ASMD在歷史上被稱為尼曼-匹克病A型（NPD A）和B型（NPD B），是一種遺傳性疾病。患者脂肪在人體細(xì)胞中分解營養(yǎng)物質(zhì)和其他物質(zhì)的部分積聚，這會影響細(xì)胞的工作方式并導(dǎo)致細(xì)胞死亡，從而影響組織和器官的正常功能。目前，歐盟沒有批準(zhǔn)的藥物可以改變這種疾病或減緩其進展速度。患者僅接受姑息性和支持性治療來控制癥狀。

Xenpozyme是第一種針對ASMD的治療方法。這種藥物是一種酶替代療法，旨在替代患者缺乏或缺陷的酶，即酸性鞘磷脂酶（ASM），從而減少細(xì)胞內(nèi)的脂肪堆積，緩解疾病的癥狀。

EMA人類藥物委員會（CHMP）的上市許可建議基于ASMD患者三項臨床試驗的陽性結(jié)果。試驗結(jié)果顯示Xenpozyme改善患者的肺功能，并且降低脾臟和肝臟體積，同時在成人和兒童患者中表現(xiàn)出良好的安全性和耐受性。

Xenpozyme的不良反應(yīng)一般為輕度至中度，包括感染、輸液相關(guān)反應(yīng)或胃腸道不適。

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